海外NewThings赛诺菲首付款2500万美元,与Scribe合作开发CAR-NK疗法

文 | 李海

9月27日,赛诺菲宣布正与ScribeTherapeutics合作,利用其CRISPR技术,研发基于Natural Killer的细胞疗法,Natural Killer是一种具有抗癌能力的免疫细胞。赛诺菲向Scribe公司支付了2500万美元首付款,以开始合作协议。

Scribe是一家由CRISPR技术先驱Jennifer Doudna(2020年诺贝尔化学奖得主)参与创立的企业。CRISPR最初的开发使用了Cas9切割酶,而位于加州阿拉米达的平台由基于CasX的基因编辑和传递工具组成,这是一种在Doudna实验室发现的蛋白质。CasX体积较小,这使得它更适合体内基因编辑应用,这是这家初创公司内部研究的重点。

赛诺菲将把Scribe技术应用于体外NK细胞治疗。根据9月27日宣布的财务费用条款,这家制药巨头将提前支付2,500万美元,根据开发与商业进展,里程碑款项高达10亿美元;Scribe还将从共同销售的上市产品中获得基因编辑工具使用费。

NK细胞是一种具有肿瘤杀伤酶的免疫细胞,通过靶向癌细胞来发挥效用,并且已被应用在许多肿瘤类型上。两年前,赛诺菲授权了一种由Kiadis制药公司进行临床前开发的现货型CAR-NK疗法,当时的既定目标是将该药物与治疗多发性骨髓瘤的抗体药物进行配对。

在授权协议宣布几个月后,赛诺菲同意以3.08亿欧元现金直接收购Kiadis。赛诺菲表示,Kiadis的NK细胞疗法将作为独立的治疗方法与该制药巨头的药物共同开发。赛诺菲的研发管线目前列出了来自Kiadis临床阶段NK项目: SAR445419。这种现货型细胞疗法正在开展针对急性骨髓性白血病的1期测试。

进行NK细胞研究的公司正致力于将细胞治疗应用于实体肿瘤。第一种基于设计患者自身的T细胞的细胞疗法,到目前为止只对血癌有效。赛诺菲的全球研究主管和首席科学官Frank Nestle在一份声明中宣称,该公司认为NK细胞在实体肿瘤和血液癌中都有应用。 与Scribe的合作补充了我们在NK细胞治疗谱研究上的坚实成果。当我们的科学家力图提供现有的NK细胞疗法和新颖的结合方式来改进第一代细胞疗法时,这些合作也提供了设计CRISPR技术的独特机会。

Scribe在2020年低调地出现,获得了2000万美元的A轮融资。去年,Scribe完成了1亿美元的B轮融资,为其技术平台进一步开发提供资金,推进基于CRISPR技术的神经退行性疾病治疗的研发管线。该生物技术公司的神经科学工作促成了之前与Biogen的研究合作关系。该研究专注于开发基于CRISPR技术的肌萎缩性侧索硬化症疗法。今年5月,两家公司宣布,Biogen已行使其选择权,将合作范围扩大到基因治疗中的另一个疾病目标。该目标没有被披露。

编辑 | 海若镜

event_note 10月 17, 2022

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